Ученые восстановили зрение детям с заболеванием сетчатки с помощью генной терапии

05 марта, 2025, 12:38
© freepik.com

Британские ученые успешно применили генную терапию для восстановления зрения у детей с редким наследственным заболеванием сетчатки. В клиническом исследовании приняли участие 11 детей, и уже через несколько недель после лечения у всех наблюдались значительные улучшения.

Дети страдали тяжелой формой дистрофии сетчатки LCA4, вызванной мутацией гена AIPL1, из-за которой их зрение ограничивалось только восприятием света. Для лечения им вводили исправленные копии этого гена прямо в сетчатку. Препарат доставлял функционирующий AIPL1 в фоторецепторы, восстанавливая их способность преобразовывать свет в электрические сигналы.

На первом этапе терапии четверым детям обработали лишь один глаз. Спустя четыре недели проверка зрения показала, что этот глаз начал воспринимать изображения, тогда как нетронутый оставался слепым.

Затем лечение провели сразу на обоих глазах у семи детей. Их наблюдение продолжается, но предварительные результаты подтверждают эффективность метода. Кроме улучшения зрения, ученые отметили положительные изменения в развитии детей — они стали активнее взаимодействовать с окружающим миром, улучшились их общение и социальная адаптация.

Метод уже получил статус орфанного препарата от FDA и Европейской комиссии, что открывает путь к его официальному одобрению и внедрению в медицинскую практику. Исследователи рассчитывают, что этот подход поможет лечить и другие наследственные заболевания зрения.


Лента новостей
Все главные новости
в одном месте
Новости Северо-Западного
Федерального округа

  • Название издания:
    NW24 (НВ24)
  • Учредитель:
    Новиков М.В., Номер свидетельства: ЭЛ № ФС 77 - 88205 выдано 20.09.2024 Роскомнадзором
  • Главный редактор:
    Новиков Михаил Владимирович
  • Адрес электронной почты редакции:
    info@nw24.ru
  • Телефон редакции:
    +7 (4712) 55-10-24
  • Возрастное ограничение:
    18+

В России признаны экстремистскими и запрещены организации «Национал-большевистская партия», «Свидетели Иеговы», «Армия воли народа»,«Русский общенациональный союз», «Движение против нелегальной иммиграции», «Правый сектор», УНА-УНСО, УПА, «Тризуб им. Степана Бандеры»,«Мизантропик дивижн», «Меджлис крымскотатарского народа», движение «Артподготовка», общероссийская политическая партия «Воля», АУЕ. Признаны террористическими и запрещены: «Движение Талибан», «Имарат Кавказ», «Исламское государство» (ИГ, ИГИЛ), Джебхад-ан-Нусра, «АУМ Синрике», «Братья-мусульмане», «Аль-Каида в странах исламского Магриба».

Организации, СМИ и физические лица, признанные в России иностранными агентами: «Альянс врачей», «Лига Избирателей», «Фонд борьбы с коррупцией», «В защиту прав заключенных», ИАЦ «Сова», «Аналитический Центр Юрия Левады», «Мемориал», «Открытый Петербург», «Открытая Россия», «Гуманитарное действие», «Феникс плюс», «Агора», «Голос», «Комитет Солдатских матерей», «Женское достоинство», «Голос Америки», «Кавказ.Реалии», «Радио Свобода»,  «Медуза»,  «ФБК», Пономарев Лев Александрович, Савицкая Людмила Алексеевна, Маркелов Сергей Евгеньевич, Камалягин Денис Николаевич, Апахончич Дарья Александровна и т.д.

© 2020 - 2025 NW24 Все главные новости в одном месте.